貓皇顧腎特效藥 AIM製劑2年後上市

特約編譯 小陸/譯寫

還記得我們2017年1月報導的〈貓咪活到30歲! 腎病新藥3年後上市〉嗎?近1年之後,這款貓咪腎衰竭治療藥的最新進度如何呢?為廣大貓奴們追蹤報導前,讓我們先復習一下這個由東大宮崎徹教授研發,號稱可讓貓皇壽命翻倍的特效藥——「AIM」(Apoptosis Inhibitor of Macrophage)。

宮崎教授預言AIM蛋白質製劑上市後,貓咪的平均壽命可能從目前的15.75歲,大幅延長至30歲。 取自John Donges @Flickr

活體具有維持恆常性的機制,當體內發生異常時迅速進行修復。無論疾病的出現部位及原因,均是透過這個高效能的「異物去除機制」,來抑制二次性的發炎,讓正常組織再生

日本東京大學醫學研究所的宮崎徹教授主張,該機制乃是由某種叫做「SSP」(Soluble Scavenger Protein)的蛋白質來辨識異物、促使吞噬細胞去除。此外,宮崎教授認為「SSP系統」的失常是致病原因,適當控制SSP便能治療疾病。

AIM,就是這種SSP蛋白質。2016年,宮崎教授的研究團隊接連發表數篇論文,不但證實了血液裡由約350個胺基酸構成的AIM對改善人類和貓咪的腎功能有極大貢獻,同時發現了「貓咪異於人類,先天上僅具未活性化之AIM,故很容易陷入腎衰竭」。

「急性腎損傷」(Acute kidney injury,AKI)時,人類和老鼠血液中的AIM將自免疫球蛋白IgM解離,轉移至尿液裡清除細胞屍體,解除腎小管阻塞,迅速改善腎功能;相較之下,貓咪血液中的AIM數量儘管高於人類和老鼠,但與IgM的結合親和力比老鼠強1,000倍,AKI時仍無法自IgM解離,導致貓咪腎功能難以復原。 取自日本醫療研究開發機構

宮崎教授深信,若能開發出人工大量萃取的AIM製劑,將對高居貓咪死因之冠的腎衰竭帶來革命性治療成效,大幅延長貓咪的平均壽命;然而,新藥的商品化首先得克服成本問題。2017年12月,宮崎教授接受《NyAERA》採訪時回憶道:「我們當初認為最大的難關是如何確保製劑的純度及生產效率。」

AIM蛋白質製劑並非採化學合成,而是與抗體藥物相同,採生物學手法,從體外培養的細胞培養液中萃取。因此,若要高效率地大量生產藥劑,成本面的技術門檻極高。幸運的是,研究團隊已於2017年4月成功開發出可以大量生產AIM的細胞,解決了商品化的最大難題

宮崎教授解釋說:「比起以往研究室培養的細胞,此次開發的新細胞效率高達500倍之多,且可生成高純度的AIM。能夠從數百萬個細胞中這麼快找到適合新藥開發的細胞,實在非常幸運。」

宮崎教授表示:「全世界的貓咪都是我們的潛在患者,最終期盼AIM能應用於人類。」 取自Visualhunt

透過此次開發的製作方法,宮崎教授估計已足以量產供全球貓咪使用的製劑。AIM蛋白質製劑不僅是貓咪的腎衰竭治療藥,甚至在前一個階段的泌尿系統疾病上,也將是值得期待的預防藥物

今後為了向農林水產省申請新藥許可,必須先確認藥劑的安全性和穩定性。一切順利的話,預計於2018年10~11月完成首批試驗藥品,之後再進行為期半年~1年的臨床實驗,最快將可於2年後上市

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